BCL-2抑制剂维奈克拉/维奈托克(Venclexta)相关介绍！

维奈克拉又名维奈托克、维纳妥拉，是BCL-2抑制剂，已证明对多种类型的恶性淋巴肿瘤有效，包括复发/难治的CLL缺失17p,总应答率约为80%。维奈克拉(维奈托克)是艾伯维/罗氏联合开发的一款口服B细胞淋巴瘤因子-2(Bcl-2)抑制剂，最早在2016/4/11获得FDA批准。

　　【维奈克拉/维奈托克(Venclexta)作用机制】

　　BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白，但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达，会隔离促凋亡蛋白进而阻止肿瘤细胞正常凋亡，而BCL-2抑制剂维奈克拉/维奈托克(Venclexta)会选择性与BCL-2结合，促使癌细胞正常死亡。维奈克拉/维奈托克(Venclexta)往往通过与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法，常见的联用中包括依鲁替尼(伊布替尼)和维奈托克(Venclexta)联用，利妥昔单抗与维奈托克(Venclexta)联用等。

　　【维奈克拉/维奈托克(Venclexta)适应症】

　　维奈克拉/维奈托克(Venclexta)是全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物，被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市，目前，已经获批的适应症有：

　　1. 二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL);

　　2. 联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);

　　3. 联合阿扎胞苷/地西他滨/阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。

　　欲探求维奈克拉效果如何，在此将使用急性髓系白血病(AML)为例。

　　目前来说，治疗急性髓系白血病(AML)多以强诱导化疗为主，但由于部分病例存在体质较差、耐受不佳等问题，因此其预后不良，患者生存时间与生活质量不高。而这一难题，在维奈克拉上市后得到了解决，弥补了此部分的治疗空白。

　　Bcl-2（B细胞淋巴瘤因子-2）能帮助癌细胞活的更久，是大多数血液肿瘤的主导致癌基因，而在AML患者检查报告中，还有一些其他基因突变增加了治疗难度。但维奈克拉可以跨越这种屏障，直接作用于Bcl-2并起到抑制作用。

　　由此可见维奈克拉属于突破性治疗方案，更令人期待的是，其治疗效果也十分显著。在比较阿扎胞苷治疗AML与维奈克拉联合用药治疗AML效果后发现，阿扎胞苷联合维奈克拉治疗AML的缓解率比单一阿扎胞苷的缓解率高50%。

　　此外，其完全缓解率也高达66.4%，明显高于阿扎胞苷单一治疗缓解率28.3%。由此可见，无论是疗效还是方案，维奈克拉治疗血液病都是十分有价值的！

　　维奈克拉是不仅标志着治疗进入靶向时代，还为不少患者带来生存的希望。不过，针对不同的病况还需制定个体化的治疗方案，因此建议血液病友进行详细病情评估，而非盲目选择性用药。