2020年9月4日，美国FDA批准Blueprint Medicines的口服RET抑制剂普拉替尼上市，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此外，FDA还授予普拉替尼优先审查资格，以治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌的患者。

普拉替尼对晚期RET融合阳性非小细胞肺癌有着良好的效果：

在ARROW队列中，纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者，评估疗效。

入组的人群特征为：中位年龄为65岁（范围：30至87岁）；52%的患者为女性，59%的患者为白人，33%的患者为亚洲人，4%的患者为西班牙裔或拉丁裔；ECOG评分为0-1（96%）；所有患者（100%）均有转移性疾病，37%患者有中枢神经系统转移史或转移史；RET基因经NGS检测比例67%（41%的肿瘤样本；22%是血液或血浆;4%的未知），经FISH检测比例33%，最常见的RET融合类型为KIF5B（70%）和CCD6（11%）。

研究数据显示：ORR为70%，CR为11%，PR为59%；中位DoR为9.0个月，58%的患者持续缓解时间≥6个月。

 

值得一提的是，普拉替尼是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法，在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效。