IDH1突变新药艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)可以治疗多种癌症？

自从2018年7月，艾伏尼布就获美国FDA批准上市，用于治疗急性髓系白血病成人患者，在2019年5月，艾伏尼布又被批准了新药补充申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的急性髓系白血病患者。

　　临床数据表明，在25名患者中，有62%的患者实现了1年持续缓解。各项数据均表明，艾伏尼布与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1 +髓系恶性肿瘤患者的有效治疗方案。

　　对于晚期胆管癌患者，可用的有效治疗方案非常有限，而在2021年5月，美国FDA已受理艾伏尼布的补充申请，将新药用于既往治疗IDH1突变胆管癌，这也是有且仅有的用于既往治疗IDH1突变胆管癌的三期临床实验。共有187名患者被随机分组，其中126名患者在艾伏尼布组，61名患者在安慰剂组。43例随机接受安慰剂治疗的患者在揭盲后交叉使用开放标签的艾伏尼布治疗。数据表明，本次研究达到了主要终点。与安慰剂组相比，艾伏尼布组在无进展生存期方面有显著改善，在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，患者对艾伏尼布都有良好的耐受性。但安慰剂组，全部患者6个月后均有疾病进展或死亡。可以发现，艾伏尼布在无进展生存期方面有明显作用，对晚期胆管癌患者的生存起到很大作用。

　　在切除的m IDH1低级别胶质瘤的临床研究中，艾伏尼布和Vorasidenib一同促进了细胞分化，抑制肿瘤细胞增殖。两者都增加了T细胞浸润，激活了干扰素信号，并增加了抗原呈递能力。

　　艾伏尼布是全球首个且唯一获得FDA批准，治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年授予了艾伏尼布用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的突破性疗法以及“孤儿药”称号，是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。