利扎布替尼赛立止国内新获批！原发免疫性血小板减少症ITP罕见血液病新药

原发免疫性血小板减少症（ITP），属于血液系统自身免疫性罕见疾病。患者自身免疫系统错误攻击自身血小板，血小板持续降低，出现皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血，严重会发生内脏出血、颅内出血，危及生命。一线治疗方案为糖皮质激素、静脉免疫球蛋白。但是接近一半患者，一线治疗效果不佳，或者激素减量就复发，长期使用激素副作用巨大（骨质疏松、血糖升高、感染风险升高）。对于激素无效、不耐受的持续性、慢性ITP成人患者，既往可选药物有限，临床存在大量未满足需求。

　　利扎布替尼（赛立止），高选择性BTK抑制剂。BTK是B细胞活化关键激酶，ITP发病核心机制是B细胞产生抗血小板自身抗体。利扎布替尼通过抑制BTK，抑制B细胞活化、减少自身抗体产生，减少血小板破坏，提升血小板计数。本次国内NMPA批准适应症：成人持续性或慢性原发免疫性血小板减少症，既往糖皮质激素、免疫球蛋白治疗反应不佳，或者无法耐受上述治疗。

　　临床试验数据：全球多中心Ⅲ期研究显示，利扎布替尼治疗后，显著更多患者血小板计数达到安全目标（≥50×10^9/L），持续维持血小板稳定，减少出血事件，降低急救性用药（免疫球蛋白、激素）的使用。患者出血症状明显改善，减少瘀斑、鼻出血、牙龈出血发作。

　　安全性：BTK抑制剂常见不良反应：感染风险升高、腹泻、乏力、头痛。用药期间需要监测血常规，警惕感染；既往有房颤、严重感染病史患者需要谨慎评估。相比其他BTK抑制剂，该药物对血小板提升作用针对ITP，不是抗肿瘤用途。