奥普雷顿片国内全球首发获批，1型发作性睡病罕见病新药｜临床诊疗要点

发作性睡病是国家第二批目录内罕见神经系统疾病，国内患者约70万，其中1型发作性睡病（NT1）占75%~80%。1型发作性睡病核心病因是下丘脑食欲素分泌神经元丢失，食欲素水平显著下降。患者两大核心症状：日间不可控制的过度嗜睡，还有猝倒发作，情绪激动（大笑、激动）时突然全身肌张力丧失，摔倒，存在巨大安全风险；伴随夜间睡眠碎片化、睡眠瘫痪、入睡前幻觉。既往国内没有针对病因的特异性药物，只能对症使用兴奋剂，无法控制猝倒，治疗手段有限。

　　奥普雷顿片（Oveporexton），高选择性OX2R受体激动剂，直接作用于食欲素2受体，模拟食欲素生理作用，稳定睡眠觉醒环路，同时改善日间嗜睡和猝倒两大核心症状。中国是全球第一个批准奥普雷顿上市的国家，实现全球同步申报、中国首发。适应症：成人1型发作性睡病。

　　Ⅲ期临床数据：两项全球Ⅲ期临床试验，对比安慰剂，奥普雷顿显著改善日间嗜睡，同时显著降低猝倒发作频率，多数患者猝倒发作明显减少甚至消失。药物为口服片剂，每日固定时间服用。整体安全性良好，不良反应多为轻中度。

　　安全性：最常见不良反应为失眠、尿急、头痛、恶心。需要注意，服药时间建议避免临近夜间，防止夜间失眠；有癫痫病史、严重精神疾病患者需要谨慎评估。无严重心血管严重不良反应，长期耐受性优于传统中枢兴奋剂。