厄达替尼对FGFR2或FGFR3基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌患者的疗效显著

厄达替尼（Erdafitinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，特别针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的抑制剂。用于治疗FGFR基因突变或异常表达导致的癌症，这些基因变化在多种癌症中出现，如膀胱癌、肺癌和肾癌等。

　　作用机制：通过阻断FGFR的信号传递路径，减缓癌细胞的增长，甚至促使其死亡。

　　临床试验：BLC2001

　　试验设计

　　类型：多中心、开放标签、单组研究。

　　目的：评估厄达替尼（Erdafitinib）对于FGFR2或FGFR3基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌患者的效果。

　　患者资料

　　患者人数：99名。

　　病情：均为局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，且病情在之前的至少一种化疗后仍有进展。

　　基因改变：所有参与者都有证实的FGFR2或FGFR3基因改变。

　　试验结果

　　客观反应率（ORR）：40%，即大约40名患者的肿瘤实现了缩小。

　　完全反应（CR）：3%。

　　部分反应（PR）：37%。

　　疾病控制率（DCR）：80%，包括CR、PR和疾病稳定（SD）。

　　持续反应时间：中位持续反应时间为5.6个月。

　　安全性和耐受性

　　常见副作用：超过30%的患者经历了磷酸盐水平增高、手足综合症、口腔炎和疲劳。

　　剂量调整：由于副作用，大约24%的患者需要减少剂量，而13%的患者因不良反应中断治疗。

　　厄达替尼（Erdafitinib）作为一种针对FGFR的酪氨酸激酶抑制剂，在临床试验中显示出对FGFR2或FGFR3基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌患者的显著疗效。尽管存在一些副作用，但整体安全性和耐受性可控。这一药物为FGFR基因突变或异常表达导致的癌症患者带来希望。