贝舒地尔片的治疗效果

在一项2期随机多中心注册研究评估了每日200mg(n=66) 和每日两次200mg(n=66)的甲磺酸贝舒地尔片，对接受过2-5种先前治疗的cGVHD患者的影响。主要终点是最佳总体缓解率(ORR)，还评估了缓解持续时间(DOR)、Lee症状量表评分的变化、无失败生存期、皮质类固醇剂量减少和总体生存期。

总体中位随访期为14个月，每日200mg和每日两次200mg甲磺酸贝舒地尔片的最佳ORR分别为74%和77%，所有亚组均观察到高反应率。所有受影响的器官均表现出完全反应。中位DOR为54周，44%的受试者继续接受治疗≥1年。每日200mg和每日两次200mg甲磺酸贝舒地尔片分别有59%和62%的受试者报告症状减轻。