瑞派替尼/瑞普替尼（ripretinib）是否能改善晚期胃肠道间质瘤患者的生存期？

在2023年ESMO肉瘤和罕见癌症大会上发表的一项研究所示，在英国的扩展准入计划（EAP）中，瑞派替尼（ripretinib）治疗为晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者提供了长期的临床和放射学益处。

　　研究人员对2020年1月-2021年10月期间启动EAP瑞派替尼（ripretinib）的晚期GIST患者进行了回顾性研究。使用Kaplan-Meier方法构建了生存曲线，并进行了单变量和多变量Cox回归分析。R统计软件用于执行所有分析。

　　45名晚期GIST患者参与了这项研究，并提供了以下基线数据：性别、年龄、原发突变类型和肿瘤部位、转移部位的数量和类型、ECOG体能状态和既往治疗方案。

　　瑞派替尼150mg每天一次的中位无进展生存期（PFS）为7.4（95％置信区间[CI]）个月，而中位随访时间为21.5（95％CI，19.0-28.2）个月。23名出现疾病进展的患者每天两次接受瑞派替尼150mg，中位PFS为5.9（95％CI，3.5-9.2）个月。

　　总体而言，总PFS为12.2（95％CI，7.9-17.6）个月，而总生存期（OS）为14.0（95％CI，9.9-NA）个月。

　　多变量分析显示，具有原发性KIT外显子11突变的患者预后更好。另一方面，未观察到先前治疗线的数量与利培替尼的生存结果之间存在关联。

　　值得注意的是，对瑞派替尼每天一次和两次给药的最佳反应是部分反应（分别为26.7％和8.7％）和疾病稳定（分别为46.7％和34.8％）。

　　这些发现得到了在ESMO2023上发表的另一项研究的支持，这次是针对中国晚期GIST患者。

　　瑞派替尼（ripretinib）的四线治疗证明了有利可图的疗效和安全性。此外，剂量增加可能对每天一次150mgripretinib反应不佳的患者有益。

　　具体而言，12名晚期GIST患者接受了ripretinib患者内剂量递增（IPDE）。从治疗开始到疾病进展的中位PFS为6.4个月，而从剂量递增到疾病进展或死亡的中位PFS为11个月。本研究未达到中位OS。

　　研究人员指出，Ripretinib150mg每天一次和IPDE均具有良好的耐受性。